Лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) под названием «Золгенсма» стоит около 120 млн рублей за 1 дозу. Это самый дорогой препарат в мире. В России его начнут продавать уже через 3-6 месяцев.
СМА – редкое генетическое заболевание, которое поражает мышечную систему организма. Болезнь развивается из-за мутаций гена SMN1, когда в организме нарушается синтез белка, отвечающего за развитие двигательный нейронов. При спинально-мышечной атрофии нервные клетки отмирают ежедневно. «Золгенсма» содержит копию SMN1, замещающую дефективный ген.
В настоящее время других лекарств кроме «Золгенсмы», которые были бы настолько же эффективны при СМА, не существует. Летом 2021 года руководитель благотворительного фонда «Круг добра» Александр Ткаченко обратился к компании Novartis с просьбой ускорить процесс регистрации лекарства в России. Официальное оформление средства позволит предоставить медикам однозначные рекомендации по его применению и назначению.
«Круг добра» — единственная в РФ компания, у которой есть право на покупку незарегистрированных в государстве препаратов за федеральные деньги.
Лечение СМА должно проводится сразу же после подтверждения диагноза. Согласно заявлению производителей, маленькому ребенку достаточно одного укола препаратом, чтобы остановить развитие спинально-мышечной атрофии. Чем раньше принять дозу, тем эффективней будет результат лечения.
Стоимость «Золгенсмы» составляет 120 млн рублей. Высокая цена объясняется дороговизной разработки. Исследователи тратят миллионы долларов, чтобы изучить действие средства и повысить его эффективность. Так как СМА – болезнь редкая, покупателей лекарства крайне мало. Чтобы окупить исследования, производителю приходится устанавливать высокую цену. На ценообразование влияет и стоимость доставки препарата.
В России с диагнозом СМА проживает более 1000 человек. Существует всего 3 препарата, которые могут замедлить развитие болезни (в редких случаях они позволяют полностью остановить патологический процесс): «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». Только в случае с последним лекарством достаточно одной дозы для выздоровления.
