Препарат «Золгенсма», который применятся для лечения спинальной мышечной атрофии, официально появился в России. На данный момент лекарство является самым дорогим в мире.
10 июля, новости АВРОРА⭕МЕДИА. Самый дорогой в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма» официально появился в России. Об этом сообщил Центр развития перспективных технологий, оператор системы маркировки «Честный знак».
«Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак». Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей», — говорится в заявлении ЦРПТ.
Ранее импорт препарата происходил исключительно по жизненным показаниям для определенных пациентов, для этого было необходимо решение медкомиссий и одобрение Минздрава. Теперь же можно получить препарат, как и любое лекарство – по назначению лечащего врача. Каждая доза «Золгенсмы» создается для каждого пациента индивидуально. Достаточно одноразового применения для полного выздоровления.
«Золгенсма» — торговое название препарата онасемноген абепарвовек, которое является первым лекарством для генной терапии СМА для детей от двух лет и способствует предотвращению прогрессирования заболевания. Лекарственный препарат вводится внутривенно на протяжении часа. «Золгенсма» занесен в Книгу рекордов Гиннеса в качестве самого дорогостоящего лекарства во всем мире, его стоимость – более 2 млн долларов.
Препарат «Золгенсма» был зарегистрирован Министерством здравоохранения РФ 9 декабря 2021 года. Документы были поданы компанией «Новартис» (российское представительство швейцарской фармацевтической корпорации Novartis).
Он является одним из трех лекарств, которые применяются при лечении СМА. Остальные препараты, «Спинраза» и «Рисдиплам» («Эврисиди»), необходимо принимать на протяжении всей жизни. Стоимость первого препарата в первый год лечения составляет 750 тыс. долларов, в последующие годы – 375 тыс. долларов, стоимость второго препарата – 340 тыс. долларов в год.
«Спинраза» был зарегистрирован на территории России в августе 2019 года. 25 января 2020 года премьер-министр РФ Михаил Мишустин распорядился включить лекарство в перечень жизненно необходимых препаратов.
«Рисдипалм» был зарегистрирован в России 26 ноября 2020 года. Он является первым и единственным препаратом для лечения СМА, который можно принимать на дому.
Спинальная мышечная атрофия – редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, которое характеризуется поражением двигательных нейронов и постепенно приводит к мышечной слабости, вплоть до мышц, которые контролируют глотание и дыхание человека. Интеллект при этом сохраняется полностью. До создания препаратов пациенты с СМА редко доживали до двух лет, а врачи могли оказывать только паллиативную помощь. Ежегодно на территории России рождаются около 200 детей с диагнозом СМА.
